生物医药圆桌论坛:We Are the Future|第五届卓悦榜峰会

发布于 2021-04-24 15:51 ，所属分类：知识学习综合资讯

/// 浩悦价值观

使命｜以资本助力，成就卓越的医疗健康企业

愿景｜成为专注中国医疗健康行业最优秀的产业投行

/// 使命与愿景

浩悦资本创立于2014年1月，致力于成为嫁接中国医疗事业与资本的桥梁。浩悦资本的研究领域和交易范围覆盖生物医药、创新医疗器械、IVD与精准医疗、医疗服务和智慧医疗等多个细分领域。浩悦资本的团队由深耕中国医疗健康领域多年的资深投资银行家组成，长期密切追踪医疗健康投资市场动态和投资趋势，每周发布医疗健康投资周报和专题研究报告，以浩悦观点解读新政策和新前沿。

/// 浩悦简介

2020年新冠疫情打乱了人们的正常生活，但希望总会伴随困难出现。疫情驱生了巨大的医疗需求，监管加速审批，各界资源积极投入，多种新冠疫苗的普及守护着每个人的健康和安全，民众也充分意识到了生物医药的不可替代性。

细胞和基因治疗、核酸药物、ADC、双抗、PROTAC以及AI筛药等创新医疗技术的发展也得到资本市场的充分。2021第五届医疗健康投资卓悦榜峰会生物医药圆桌论坛的主题定为「We are the future」，力求聚焦生物医药领域的创新未来。从企业、资本、政策法规、CRO/CDMO和AI筛药等不同角度探讨如何更好地赋能和服务于创新，分享生物医药领域创新趋势和对未来的展望。（点击文末 阅读全文 了解2021第五届医疗健康投资卓悦榜完整榜单）。

论坛嘉宾自左向右依次为：

李逸石｜浩悦资本合伙人（主持人）

罗楹｜Cullgen董事长兼总裁

贺敦伟｜则正医药创始人

陈建新｜臻格生物首席执行官

曹凌霄｜创腾科技创始人、总裁、CEO

季序我｜普瑞基准创始人、CEO

洪坦｜君联资本董事总经理

赵群｜元禾原点合伙人

唐华东｜植德律师事务所合伙人

中国药物创新现处深水区，逐步从“不创新”到“微创新”再到“真正的创新”，First-in-Class创新药物研发在中国如雨后春笋般应运而生。新时代下创新的不同定义，对投资机构的判断能力提出了更高的要求。早期投资更着重于创新性的技术平台，或差异化产品，如新兴技术平台PROTAC可实现对目标蛋白的靶向降解，能够克服不可成药靶点，是研发First-in-Class药物的绝佳方向。投资机构在着眼于创始团队优势的同时，也需要帮助初创企业补齐短板，以更加多元的方式为企业赋能。

PROTAC等创新技术平台引领药物研发新方向

Cullgen董事长兼总裁罗楹认为，新药的技术平台大概每15～20年会有一次创新，比如抗体药物20年前起家，如今才遍地开花。PROTAC是一种革命性技术平台，真正遍地开花可能要等到10年以后，它的递送、生产、代谢都是小分子药的方式，唯一的区别是以蛋白降解作为作用机理，兼具抑制和降解的双向功能，从理论上讲，蛋白降解远比蛋白抑制更干净彻底，未来小分子抑制剂都改为PROTAC并非完全不可能。从这个角度看，PROTAC技术是一个很难得的突破方向，也是First-in-Class药物研发很好的方向。

真正的创新获得资本的青睐

元禾原点合伙人赵群先生表示，元禾原点早期投资一直在寻找有创新性的技术平台，或者一些差异化的产品，同时非常看重产品的高技术壁垒和未被满足的临床需求。元禾原点作为天使轮投资人，相比微创新，更倾向于投资更大的创新。在赋能被投企业方面，投资机构提供资金和各种资源帮助创业者战胜不同挑战，成为一家具有竞争力的公司。除资金外，更重要的是战略、人才和协同。赵群指出，如果项目中发现弄虚作假的情况，元禾原点是不会投资的，药企的数据真实性至关重要，修饰数据是机构比较反感的。其次，投资机构有各自的行业能力，针对不同赛道有一定的取舍和选择，对的赛道会投入更多的精力和资源。

君联资本董事总经理洪坦先生认为，中国药物逐步从“不创新”到“微创新”再到“真正的创新”。不同时代对创新的定义有所区别，以往投资机构更多看重团队的执行力，包括过往经验和执行速度，是否有体系化的能力。而近两年，中国药物创新进入深水区，目前中国做First-in-Class平台或靶点的企业越来越多，也对投资人提出了更高的要求。首先，要有不同于以往的判断能力，判断企业是否能做出First-in-Class或Best-in-Class，其次，注重团队优势的同时，有能力在短时间内帮助团队补足短板。在洪坦看来，未来投资赛道的重要趋势在于找到那些具有一系列特质的团队，首先是能够发现在海外已得到初步POC数据验证的可迭代的新技术，其次是所处赛道足够大，最后团队过往的经验能够匹配相应的赛道，这样的标的最具投资价值。

新《专利法》激发药企创新动力

宏观政策方面，即将于2021年6月1日起正式实施的新《专利法》为创新药织密知识产权保护网。植德律师事务所合伙人唐华东先生表示，此次第四次修改的《专利法》史无前例地在立法层面为药品设立了新药专利权期限补偿制度和药品专利链接制度。药品专利期限补偿延长了上市药品的专利保护期，使原研药企有更长市场的独占期，获得更加客观的利润回报，有利于激发原研药企业的研发动力。

药品专利链接制度，是指将申请审批上市的仿制药与其所仿原研药的专利“链接”起来，有利于平衡创新药和仿制药的发展。这一制度授予了原研药企业提前维权的权利，避免仿制药在上市后侵犯原研药的商业利益，打击原研药企业的长期研发积极性；而对于仿制药企而言，给与首个挑战专利成功且首个获批上市的化学仿制药品市场独占期，鼓励了仿制药企业积极挑战专利，尽快上市仿制药。这两项制度的实施，对医药企业的专利工作提出了更高的要求，无论原研还是仿制药企，均更加重视专利的创造、运用、保护及管理。

CRO/CDMO多元协作优化生物医药创新格局

臻格生物首席执行官陈建新先生认为，国内近年来涌现出了很多有亮点的创新型公司，在成药性、可生产性等方面的考虑还在一个提升的过程中。CDMO为他们提供了一个非常好的从中端到后端的商业生产技术平台，与很多First-in-Class，甚至完全创新靶点的早期的药企合作，帮助他们做成药性的评估，尽快提供申报材料，以实现临床申报时间点的快速推进，这是CDMO帮助创新较早的一个切入点。CDMO可以帮助早期药物发现公司提升药物序列的成药性，在后端配套方面，帮助早期团队配置CMC人员和结构。当前CDMO行业的竞争焦点是规模化与国际化，在占领国内市场的同时，也要积极寻求国外市场，规模化和国际化使得CDMO企业立于行业前列。陈建新有信心为中国新药创新做出更多激动人心的成果。

则正医药创始人贺敦伟先生认为，现在是创新药领域非常好的时代，更需要一些平台型的公司（如CRO、CDMO）为创新助力。则正作为聚焦药物传递系统(DDS)的CRO企业，定位清晰，重点布局高端技术平台，不盲目追求订单数量，着重追求技术高度和临床价值，帮助药企提高创新药的成药性，以及在现有药物的基础上开拓创新。在DDS技术深入研发的同时，也助力制药企业。如果把所有的制药企业比作一艘船，则正这样的平台公司可以成为这艘船上的一片风帆，助力前行。

AI筛药以数据趋动为药物研发提供新工具

普瑞基准创始人兼CEO季序我先生认为，过去十年，跨国药企的研发回报率逐年下降，究其原因，除了单个品种商业前景预期下降，更重要的是研发成本快速上升。研发成本上升很大程度是由于研发失败的品种，而研发失败，包括相当比例的临床后期失败，是由于对机制的理解不到位。靶点和适应症的选择需要谨慎。开发创新的方法，形成对机制更深刻的理解，在此基础上进行开发上的决策，将大大提升成功率。过去五年，尤其是最近三年，技术方面的条件成熟了：一方面，多组学数据快速积累，另一方面，深度学习等技术迅猛发展，使我们基于组学数据挖掘进行新靶点评估、适应症选择、创新标志物发现等研发决策，拥有了新的工具。我们可以从两方面协助药企：对于靶点同质化的品种，通过适应症、标志物、联用方案的差异化，寻找独特定位，建立自身优势；或是，对于全新靶点，评估新靶点成药可能、选择最佳适应症，从而提高First-in-Class药物的研发成功率。

创腾科技创始人、总裁兼CEO曹凌霄先生认为，药物研发有三个重点，分别是高活性、高安全性并满足大规模生产需求。在药物活性方面，AI筛药拥有物理模型，运用第一性原理，通过分子力学的方式提供计算机辅助药物设计，无需太多数据即可了解靶点和受体间的相互结合，提高所设计化合物的活性，为药企提供研发方向，该领域相对成熟，已广泛运用于医药企业。而药物的安全性质如毒性和ADME非常复杂，很难用物理模型表达，更体现出AI的必要性，但其中较大的问题是数据的数量不足，在药物发现的过程中药企沉淀自己的数据至关重要。在工艺开发阶段，有关物质的质量控制和一致性十分重要，需要基于整个工艺过程、配方过程的数据积累做统计和AI。在数据的电子化、数字化之外，工艺、配方、质量等不同数据平台的整合也不可或缺。

中国制药企业中，AI的应用前景广阔，将会加速药物研发进度，指引研发方向。药物研发的每一步都伴随着决策，如靶点的选择，是否做临床前毒理，是否做临床试验...每一项决策都面临着高昂的投入。对很多药企的决策者而言，做减法比做加法更重要。AI可以帮助提供预测模型，通过不断迭代才能更加完整，更好地为药企的决策和研发提供工具。曹凌霄希望通过努力，提升SaaS服务质量，降低使用门槛，提升使用落地的便利性，使更多制药企业、制药人掌握AI技术，把这些技术应用到各自的研究领域中。

深耕生物医药，坚持研究驱动

浩悦资本坚持研究驱动，深度了解药企研发市场营销现状，生物医药团队在新药研发领域多年的深耕中专注细胞与基因治疗、AI筛药等多个新兴热门赛道，持续服务于行业领先企业，担任包括Exegenesis Bio、至善唯新、君赛生物、派真生物、普瑞基准、创腾科技等行业领先企业多轮融资的独家财务顾问。

细胞与基因治疗领域发展迅猛，如今中国已有超过100家企业投入研发细胞和基因疗法，从CAR-T/TCR-T、TIL、AAV到溶瘤病毒，产品的生产工艺和质量控制是整个行业的重点，也是能否最终获批的关键。浩悦资本多家客户伙伴在该领域均处于领先阵营，其中Exegenesis Bio在病毒生产及大规模量产方面具备国际领先的水平，其可放大、成本可控的平台工艺及大规模生产能力可有效助力公司多条管线迅速推进临床乃至上市；而至善唯新则拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产系统，克服了rAAV规模化生产的瓶颈，仅耗费极低的生产成本，极大提高基因治疗的可及性；君赛生物致力于开发基于肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)的实体瘤创新疗法，可以达到从肿瘤组织中提取TIL细胞极高的成功率和扩增到临床量级的能力；派真生物高度聚焦于rAAV生产领域，拥有国内最强的AAV生产能力和最大的单批次AAV生产规模。

目前AI筛药服务的主要应用场景聚焦在早期药物发现阶段，包括从海量样本中筛选出活性药物分子，进行进一步检测、优化、化学合成和生物测活，最终筛选出合适的新药候选分子。AI技术更新的应用，在于靶点评估与验证、药效评估和制剂开发等方面，可极大程度提升药物研发效率，降低研发成本。AI辅助药物筛选技术为药企的研发决策提供工具，决策准确性非常重要。普瑞基准打造了中国首个面向新药研发的多组学数据挖掘系统，利用先进的生物信息学分析和AI算法，帮助制药企业理解疾病机理，从而为快速、准确地进行研发决策（如靶点选择、适应症选择等）提供强大支持。信息一体化解决方案提供商创腾科技，是中国生命科学领域唯一的智能引擎提供商，打造了从海量数据到预测模型的完整通路，对于生命科学领域的数字化转型起到了很大的促进作用。

浩悦资本致力于成为嫁接中国医疗事业与资本的桥梁，在生物医药领域深耕多年，持续服务于行业领先企业，同时为与优秀药企共同成长而倍感荣幸。

寄语和展望

中国的新药生态环境正在发生着剧烈的变化，大分子、小分子正在逐步走向融合交叉，细胞和基因治疗等创新药物形式快速发展，尤其近五年内，多种资源及合作都在迅速走向成熟。圆桌论坛尾声，嘉宾们分别分享了对中国生物医药行业的寄语和展望，希望能够深度融入到创新药的历史进程中，推动全产业链合作，借助不同资源和力量尽其所能提供解决方案，共同营造优质完善的创新药研发生态，打造国际标准的创新药。浩悦资本相信，中国的创新药物规模化“走出去”是一股不可忽视的行业趋势，优质药物资产的全球双向流动，未来将成为不可阻挡的潮流。